我想向中华慈善总会求援，需要大家的帮助
本帖最后由 webslave 于 2011-10-11 13:08 编辑我的丈夫,半个月前被检查出有肝癌,刚刚做了介入.还不知道效果怎么样。在寻找最佳治疗方案的过程中，听我的美国同事说aln-VSP02的药在临床试验中，效果不错，不过药物通过美国食品药品管理局（FDA)大概3-5年的时间，那真是太久了，好在FDA允许危重病人使用临床试验的药，但是首先只要公司同意给药才行，我觉得个人力量有限，很希望大家能联名请求中华慈善总会，由他们与alnylam制药公司联系，这样获得药物的机会就增大了，下面是我搜到的一些资料。如果想参加联名的请把自己的病情简单介绍一下，不需要太多，如果愿意可以留一个电话号码给我。.
大家可以去clinicaltrials.gov搜索alnylam的临床试验信息。还可以去alnylam的网站查找他们2010年提交给ASCO的报告。大家帮帮我，也是帮助自己。无论如何，我不能失去他，我没有办法往后想，我只知道做我应该做的。
我不骗大家，这个药是应用2006年医学诺贝尔奖的原理制作的，被誉为10年才会发生的重大进步，大家可以查查，还有其他公司在运用同样的原理试验别的药品。索拉菲尼（多吉美）是没有可能把肝癌治愈的，顶多是不发展，这个是有希望治愈的，我相信是真的。但是就要本身是否成熟我就也不知道了，得了这个病，就只有试试看了。 我给大家选了一张他们的报告图片，应该是现在55个临床试验里，效果最好的治疗的情况。这个药是针对肝癌的，不过这张图片我怎么看怎么像是已经肺转移了的。看不太懂，但是红的肿瘤是明显缩小了。
webslave 发表于 2011-4-7 17:12 static/image/common/back.gif
我的丈夫,半个月前被检查出有肝癌,刚刚做了介入.还不知道效果怎么样。在寻找最佳治疗方案的过程中，听我的美 ...
我想试试，我爸肝移植十个月，现在肝内复发，肺转移，骨转移，脑转移，不知道还能不能申请。 我给你站短了 你的邮箱我发不出去 这么难的事竟想得那么容易，真服了。 关注此贴的，也请关注肝胆相照论坛--肝癌，肝移植 里面相同的帖子。 自己申请恐怕很困难，制药公司考虑到自己的利益，一般不会同意给药，不过FDA规则里面说，如果申请的人多10~100，好像会要求制药公司consolidate这个请求，我觉得如果中华慈善总会出面，可能性就大很多，所以希望大家能团结起来，我会把我收集到的资料都上传上来，希望大家了解后，能给我一个支持。我不知道我还能够承受多少，刚听到这个药时很高兴，后来看到我们不符合临床试验要求，又一次跌进深渊，每一个阻碍对我来说都是致命的。好在现在看来，我们是有希望拿到这个药的。我相信这个药是与众不同的，而且，如果因为我没有努力去拿到这个药，而失去了我最心爱的人，等到这个药上市的时候，我后悔也会后悔死的。我想大家对自己，对自己的亲人都会有我这样的心情。现在没有时间悲伤了，大家一起来请求中华慈善总会帮我们一把。
（When the FDA receives a significant number of requests (~10 to 100) for individual patient expanded access to an investigational drug for the same use, they may ask the trial sponsor to consolidate these requests, creating an intermediate-size group. “Compassionate use” is a more colloquial term that is not generally used by the FDA.） 中国日报;美国发现治癌新药有望包治百病
中国日报;美国发现治癌新药有望包治百病 中国日报2010年08月26日报道.据美国媒体8月24日报道，美国阿尔尼拉姆（Alnylam）生物技术公司日前宣布他们找到了一种能够治愈所有癌症的新型药物，首批接受临床试验的19名晚期肝癌患者病情都有较大好转。
不仅如此，该公司称，假以时日，这种药物甚至有可能治愈一切疾病。
首批患者反应良好
今年4月，19名接受化疗但没有好转的肝癌病人开始服用这种名为ALN-VSP的新型药物。服用第一剂后的数周内，药物就已经很明显地开始阻止肿瘤产生自身生长需要的蛋白质。
到今年6月，阿尔尼拉姆公司称，通过“唤醒”人体自身的一种很少使用的免疫防御系统，ALN-VSP成功切断肝癌患者体内肿瘤62%的血流量。在治疗肝癌时，传统药物一般使用消除致病蛋白质的方法，而ALN-VSP则通过核糖核酸干扰（RNAi）疗法直接阻止细胞生成致病蛋白质。
阿尔尼拉姆公司总裁约翰-马拉加诺形象地解释说：“想象你厨房内水流一地，现有的药物可以帮你把水都吸干，但是ALN-VSP的核糖核酸干扰疗法则能帮你把水龙头关上。” 唤醒人体自身防御机制
科学家在研究中还发现核糖核酸（RNA）和脱氧核糖核酸（DNA）之间一个奇妙的联系——如果说DNA对蛋白质来说是一张图纸，那么RNA就是能够下达指令的建筑商。RNA把DNA上的基因复制成单链的信使RNA，再由它向细胞传递信息继而产生蛋白质。 1998年，科学家发现了核糖核酸干扰（RNAi）机制，原始生物就利用这个系统来甄别和摧毁病毒双链RNA和病毒信使RNA。哺乳动物由于自身带有免疫系统，所以RNAi机制的抗病毒功能就变得没有什么意义，不过包括人类在内的所有脊椎动物至今还在用RNAi来调节信使RNA的活动。
经过一系列复杂的研究，研究人员最终发现，将一小段双链RNA引入细胞即能触发这一埋藏在人体内的古老机制，使RNAi再次发挥停止生产特定蛋白质的功效。
从这一角度看，可以说RNAi具有治愈包括癌症在内的许多疾病的能力，这些疾病的特点一般都是由病变细胞产生过量的常见蛋白质所致。从理论上说，操控RNAi来杀死蛋白质并不难。比方说，ALN-VSP内就含有合成的双链RNA，它与肝脏肿瘤用于编码两种蛋白质的信使RNA相匹配，那两种蛋白质分别是促进肿瘤血管生长的血管内皮生长因子（VEGF）和加速肿瘤细胞快速分裂的纺锤体驱动蛋白（KSP）。
合成的双链RNA进入肝细胞后，人体内的RNAi机制便会摧毁合成的RNA和任何与之匹配的、与肿瘤生长相关的信使RNA，阻止蛋白质的继续产生，从而使肿瘤停止生长。
有望“包治百病” 美国杜克大学分子生物学家博斯-萨伦格说：“我们可以关闭任何一个带有RNAi机制的基因，这样的基因有2万个。真正的挑战在于，怎样让药物直达靶细胞，而不伤及其它细胞。”研究人员还担心，药物也许会破坏健康细胞产生蛋白质的过程，或者在到达靶细胞之前就被人体免疫系统摧毁。
现在，阿尔尼拉姆公司表示他们攻克了这一难题——他们将药物包在能被肝脏吸收的脂肪薄膜中，从血管中注入体内。比起只在某一点上注射药物，这种疗法能使整个肝脏都获得均等的剂量。
除了在癌症领域的应用，这项能攻击单个基因的技术还在其它医学领域掀起一阵RNAi疗法旋风。目前，阿尔尼拉姆公司已经将这种疗法用于亨廷顿氏舞蹈症、视网膜黄斑变性、肌肉萎缩和艾滋病等疾病的研究。
加利福尼亚州知名分子遗传学家约翰-罗西称，因为其简单的原理，RNAi疗法有望在两年内成熟。现在，阿尔尼拉姆公司计划再招募36名患有其它病症的患者进行ALN-VSP的药物测试。不过由于首批试验效果相当好，ALN-VSP有望成为首批基于RNAi理论而推向市场的药物。罗西表示：“我认为RNAi疗法对所有的病都有效，即使只对肝癌有效，那也已经很棒了……对于那些饱受化疗副作用之苦却还不能好转的肝癌患者来说，这绝对是灵丹妙药。”
虽然上面这篇文章口气大了些，但是，我还是很相信，我想真的是个狼来的故事。